সিন্থিক ফাইব্রোসিস জন্য একটি নিরাময় আছে?

প্রতিশ্রুতিবদ্ধ নতুন চিকিত্সা

তদুপরি, তাত্ত্বিক ফাইব্রোসিস (সিএফ) এর কোন প্রতিকার নেই, তবে গবেষকগণ এক খুঁজে পাওয়ার জন্য কঠোর পরিশ্রম করছেন। বিজ্ঞানীরা আগে আগে কখনও কাছাকাছি হয়। কয়েক দশক ধরে গত কয়েক দশক ধরে, গবেষণার একটি বিশাল সংস্থা অনেক নতুন ওষুধ ও চিকিত্সাগুলির উন্নয়নের দিকে পরিচালিত করেছে যা জীবনের প্রত্যাশা এবং জীবনের মান উভয় ক্ষেত্রে নাটকীয়ভাবে উন্নত করেছে। এই সব নতুন গবেষণা দরজা খুলেছে যা একটি প্রতিকার হতে পারে।

নিম্নলিখিত কিছু সম্ভাব্য প্রতিকার যে গবেষণা করা হচ্ছে।

জিন থেরাপি

1989 সালে, তড়িৎ ফাইব্রোসিস সৃষ্টিকারী জিনটি আবিষ্কৃত হয়েছিল: CFTR জিন । এই আবিষ্কার সিএফ সম্প্রদায়ের জন্য উত্তেজনাপূর্ণ ছিল অনেকে বিশ্বাস করতেন যে আবিষ্কারটি জিন থেরাপির মাধ্যমে প্রতিকারের দিকে পরিচালিত করবে।

দুর্ভাগ্যবশত, যে এখনও ঘটেছে না, কিন্তু চেষ্টা অভাবের জন্য নয় জেনেটিক ত্রুটির চেষ্টা ও সংশোধন করার জন্য অসংখ্য গবেষনা করা হয়েছে কিন্তু তাদের কেউ সফল হয়নি। জিন থেরাপির সঙ্গে সবচেয়ে বড় সমস্যাটি এখন পর্যন্ত এমন একটি ভেক্টর খুঁজে পাচ্ছে যা কার্যকরভাবে কোষে সঠিক জিন বহন করতে পারে।

যদিও জিন থেরাপির জন্য এখনও আশা থাকতে পারে, যদিও ২009 সালের জুলাই মাসে, চ্যাপেল হিলের বিশ্ববিদ্যালয়ের নর্থ ক্যারোলিনা বিশ্ববিদ্যালয়ের গবেষকদের একটি গ্রুপের একটি শীতল ভাইরাস হিসেবে ফুসফুসের টিস্যুর পরীক্ষাগার নমুনার জিনকে স্থানান্তর করার জন্য খুব ভাল ফলাফল ছিল। গবেষক দল এখন ঠান্ডা ভাইরাসকে দুর্বল করার জন্য কাজ করছে যাতে চিকিত্সার তীব্র ফাইব্রোসিস সহ মানুষের পরীক্ষা করা যায়।

VX-770

ভিএক্স -770 একটি ড্রাগ যা সার্স্টিক ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা পরীক্ষিত হচ্ছে যার মধ্যে সিস্টিক ফাইব্রোসিস রয়েছে যাদের G551D মিউটেশনের অন্তত একটি অনুলিপি রয়েছে। ক্লোরিড চ্যানেল খুলতে সক্ষম এই ড্রাগটি আসলে ডিফ্রাক্টের লক্ষ্যমাত্রা লক্ষ্য করে সক্ষম হতে পারে এবং এইভাবে লবণকে কোষের ভিতরে ও বাইরে প্রবাহিত করতে সক্ষম।

জিন থেরাপির বিপরীতে, ভিক্স -770 ত্রুটিযুক্ত জিনের পরিবর্তে হবে না। পরিবর্তে, সফল হলে, VX-770 বিদ্যমান জিনের সমস্যাটি মেরামত করবে।

VX-809

ভিএক্স -809 আরেকটি মাদক যা Vertex ফার্মাসিউটিকাল দ্বারা পরীক্ষিত হচ্ছে যাদের ΔF508-CFTR মিউটেশনের দুটি কপি আছে। এটা VX-770 এর অনুরূপ যে এটি কোষের মাধ্যমে সঠিকভাবে লবণাক্ত পান করতে সক্ষম হতে পারে, তবে এটি একটু ভিন্নভাবে কাজ করে। যদি এটি এমন পদ্ধতির কাজ করে যা গবেষকরা আশা করেন যে এটি হবে, ভিএক্স -809 ক্লোরিড চ্যানেল খুলবে যা সিএফটিআর প্রোটিনকে তার সঠিক জায়গায় বাতাসের কোষের ঝিল্লিতে নিয়ে যাবে।

Miglustat

Miglustat একটি মাদক যা Actelion ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা নির্মিত হয় যা ইতিমধ্যেই অন্যান্য অবস্থার সাথে ব্যবহার করার জন্য ব্যবহৃত হয়, তবে এটি বর্তমানে সিটি ফাইব্রোসিসের লোকেদের ব্যবহারের জন্য গবেষণা করা হচ্ছে যাদের ΔF508-CFTR মিউটেশনের দুটি কপি রয়েছে। গবেষণাটি ছোট (এটি কেবলমাত্র 15 অংশগ্রহণকারীর অন্তর্ভুক্ত), কিন্তু এ পর্যন্ত ফলাফলগুলি আশাপ্রদ হয়েছে। Miglustat CFTR ত্রুটি বিপরীত এবং কোষ থেকে স্বাভাবিক কার্যকলাপ পুনঃস্থাপন করতে সক্ষম হয়েছে।

Ataluren

পিটিএ 1২4 নামে এক সময় বলা হয় এটলুরেণ, পিটিসি থেরাপিউটিক্স দ্বারা সিএফ এর লোকেদের সম্ভাব্য প্রতিকার হিসাবে গবেষণা করা হচ্ছে যারা বোকা বানানো হয়েছে অযৌক্তিক পরিবর্তনের মধ্যে সিএফটিআর জিনের স্বাভাবিক কোডের মধ্যে "জঘন্য" কোডের একটি অংশ প্রদর্শিত হয়।

নোশনস কোড একটি স্টপ সাইনের মত কাজ করে, কোষগুলি তার পরে যে কোনও কোড পড়তে বাধা দেয়। অ্যাটলউইন স্টপ সাইনকে উপেক্ষা করার জন্য কোষগুলিকে সাহায্য করে এবং এর পরে যে কোডটি দেখা যায় তা সংরক্ষণ করে এই সমস্যাটি সংশোধন করতে সক্ষম হতে পারে, এইভাবে কোষগুলিতে স্বাভাবিক ফাংশন পুনরুদ্ধার করা যায়।

> সোর্স:

> সি নরেজ, এফ। অ্যান্টিজ, এস নয়েল, সি। ভেন্ডিবক্র, এফ। বেক। "একটি CF শ্বাস প্রশ্বাসের Epithelial সেল ক্রনিক ক্রমবর্ধমান দ্বারা Miglustat একটি নন-সিফফিন প্রিন্টাইপ গ্রহণ"। শ্বাস প্রশ্বাসের কোষ এবং আণবিক জীববিজ্ঞানের আমেরিকান জার্নাল । আগস্ট ২009।

> সিন্থিক ফাইব্রোসিস ফাউন্ডেশন জুন ২009। ড্রাগ ডেভেলপমেন্ট পাইপলাইন। ২4 জুলাই ২009।

> ঝাং এল, বাটন বি, গ্যাব্রিয়েল এসই, বুরকাত এস, ইয়ান ওয়াই, এট আল ২009 "সারফেস এপিথেলিয়াল সেলগুলির 25% থেকে সিএফটিআর ডেলিভারি হিউম্যান সিনস্টিক ফাইব্রোসিস এয়ারওয়ে এপিথেলিয়াম থেকে বায়ু পরিবহনের সাধারণ হার পুনর্নির্মাণ করে"। PLoS Biol 7 (7): e1000155। ডোই: 10,1371 / journal.pbio.1000155। ২4 জুলাই ২009।